Aktualności

W szerokim ujęciu przez badania niekomercyjne rozumie się badania kliniczne prowadzone bez udziału firm sektora farmaceutycznego. Badania niekomercyjne są przedsięwzięciami realizowanymi bez udziału przemysłu farmaceutycznego, mogące przynieść znaczne korzyści wybranym grupom pacjentów. Pojęcie niekomercyjnych badań klinicznych pojawiło się w prawie europejskim w Dyrektywie 2001/20/WE z dnia 4 kwietnia 2001 r. i w Dyrektywie 2005/28/WE z dnia 8 kwietnia 2005 r. W prawie polskim, zasady prowadzenia badania klinicznego niekomercyjnego uregulowane zostały w rozdziale 2a prawa farmaceutycznego („pr. farm.”), w tym w szczególności art. 37ia, który wprowadza odrębności niekomercyjnych badań klinicznych względem „zwykłych” badań klinicznych. W niniejszym artykule poruszam kilka istotnych prawnych aspektów prowadzenia badań klinicznych niekomercyjnych takich jak: wątpliwości interpretacyjne co do art. 37 ia pr. farm., zakres możliwych obszarów wsparcia sponsora badania niekomercyjnego, zagadnienie możliwości udostępnienia badaczowi będącemu jednocześnie sponsorem badania niekomercyjnego niezarejestrowanej cząsteczki (kandydata na lek) do wykorzystania w niekomercyjnym badaniu klinicznym czy też możliwości wykorzystania wyników badania klinicznego niekomercyjnego do celów komercyjnych.       

Niejednoznaczna redakcja art. 37 ia pr. farm. 

Sponsorem w niekomercyjnym badaniu klinicznym, w myśl art. 37ia pr. farm. może być uczelnia, placówka naukowa posiadająca uprawnienie do nadawania stopni naukowych, podmiot leczniczy,  badacz, organizacja pacjentów, organizacja badaczy lub inny podmiot, którego celem działalności nie jest osiąganie zysku w zakresie prowadzenia i organizacji badań klinicznych bądź wytwarzania lub obrotu produktami leczniczymi. 

Wątpliwości interpretacyjne może budzić zredagowanie powołanego przepisu. Zgodnie z art. 37ia pr. farm., jeżeli właścicielem danych jest podmiot w tym przepisie wymieniony, prowadzone przez niego „badanie kliniczne jest badaniem niekomercyjnym”, niezależnie od tego, czy podmiot ten zamierza prowadzić badanie komercyjne. Dalsze ustępy art. 37ai pr. farm. wyrażają możliwość „przekwalifikowania” badania niekomercyjnego na komercyjne w trybie art. 37x pr. farm., tj. przez uzyskanie w tym zakresie pozytywnej opinii komisji bioetycznej, która wyraziła opinię o tym badaniu, oraz wyrażenia zgody przez Prezesa URPL. Opisana możliwość dotyczy zmiany trybu badania klinicznego już po jego rozpoczęciu, nie daje jednak odpowiedzi na pytanie, czy możliwe jest prowadzenie badania klinicznego od początku jako komercyjnego. 

Zamiarem ustawodawcy było wprowadzenie ułatwień dla badań klinicznych niekomercyjnych.  W sytuacji gdy literalna wykładnia art. 37ia pr. farm. doprowadza do konstatacji, że podmioty wymienione w tym przepisie, zamiast być uprzywilejowanymi z tytułu możliwości prowadzenia badań niekomercyjnych, są postawione w gorszej pozycji przez konieczność rozpoczynania każdego badania w trybie niekomercyjnym, a następnie przekwalifikowania na zasadzie art. 37x pr. farm. w badanie komercyjne, wydaje się, że nie jest to efekt zamierzony przez ustawodawcę. 

Do liberalnej wykładni przepisu art. 37ia pr. farm. przychyla się URPL. Dopóki podmiot sam nie zawnioskuje o prowadzenie badania w trybie niekomercyjnym (m.in. uiszczając niższą opłatę), każdy wniosek jest rozpatrywany jako podanie o przeprowadzenie badania komercyjnego, zaś URPL nie bada kwestii przynależności wnioskodawcy do kręgu podmiotów wymienionych w art. 37ia pr. farm. 

Rodzaje wsparcia udzielanego w niekomercyjnym badaniu klinicznym 

Udzielenie w badaniu klinicznym niekomercyjnym wsparcia merytorycznego lub technicznego przez wytwórcę badanego produktu leczniczego lub podmiot odpowiedzialny wymaga niezwłocznego poinformowania właściwej komisji bioetycznej i Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Nie sprecyzowano, na czym może polegać wsparcie merytoryczne lub techniczne udzielane badaczowi lub innemu podmiotowi będącemu sponsorem badania klinicznego niekomercyjnego. 

Uzasadnione jest zatem uznanie, że przez wsparcie merytoryczne można rozumieć zapewnienie przez wytwórcę lub podmiot odpowiedzialny szkoleń lub innej formy wymiany informacji dotyczącej produktu lub procesu badania klinicznego, pomocy przy przygotowaniu protokołu badania, planu badania lub procedur (SoPs), a także wsparcie w przygotowaniu dokumentów niezbędnych do uzyskania pozwolenia na prowadzenie badania lub pozytywnej opinii komisji bioetycznej.  

Jako przykładami wsparcia technicznego wymienić można dostarczenie przez wytwórcę lub podmiot odpowiedzialny badanego produktu leczniczego lub innych środków technicznych związanych z produktem (np. urządzeń do jego podawania lub komparatorów).  

Odrębnym zagadnieniem jest pytanie o możliwość potraktowania za wsparcie techniczne pokrycia części kosztów badania przez wytwórcę lub podmiot odpowiedzialny, tj. częściowego finansowania badania niekomercyjnego. Wydaje się, że pokrycie części kosztów badania można uznać za substytut fizycznego dostarczenia określonych materiałów na potrzeby badania, co przemawiałoby za odpowiedzią twierdzącą, pod warunkiem, że finansowanie będzie dotyczyć wyłącznie wydatków związanych z badaniem oraz nie przekroczy uczciwej wartości rynkowej finansowanych wydatków. Wsparcie finansowe w badaniach niekomercyjnych jest praktykowane przez przemysł farmaceutyczny (np. programy Investigator initiated studies firmy farmaceutycznych). 

Czy dopuszczalne jest udostępnienie niezarejestrowanej cząsteczki (kandydata na lek) podmiotowi (będącym sponsorem niekomercyjnego badania klinicznego) w celu prowadzenia niekomercyjnego badania klinicznego? 

Na powyższe pytanie należy udzielić odpowiedzi twierdzącej. Art. 37ia ust. 4 pr. farm., dopuszcza wykorzystanie w badaniu klinicznym niekomercyjnym badanych produktów leczniczych uzyskanych od wytwórcy lub podmiotu odpowiedzialnego bezpłatnie lub po obniżonych kosztach. Taka forma wsparcia niekomercyjnego badania klinicznego  wymaga niezwłocznego poinformowania właściwej komisji bioetycznej i Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Przepis ten nie wprowadza ograniczeń co do etapu rozwoju badanej cząsteczki, która może zostać udostępniona badaczowi będącemu sponsorem badania niekomercyjnego. Możliwe jest zatem udostępnienie badanego produktu leczniczego, z którym prowadzone jest komercyjne badania kliniczne do prowadzenia równolegle badania niekomercyjnego.  

Na podmiocie będącym sponsorem badania klinicznego niekomercyjnego ciążą te same obowiązki, co na sponsorze badania komercyjnego, w tym do przestrzegania zasad prowadzenia badań klinicznych i standardów dobrej praktyki klinicznej. Wyjątkami od tych zasad jest brak obowiązku prowadzenia przez Sponsora monitorowania oraz audytowania badania, w razie gdy badacz jest sponsorem badania (§16 ust. 2 Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 2 maja 2012 r. w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej) a także węższy zakres obowiązku finansowania świadczeń opieki zdrowotnej w stosunku do sponsora badania klinicznego komercyjnego (art. 37 k ust. 1b pr. farm.). 

Możliwość wykorzystania wyników niekomercyjnego badania klinicznego 

Prawo farmaceutyczne określa możliwe sposoby wykorzystania wyników badania niekomercyjnego od strony negatywnej, tj. wskazując na obszary, w których zakazane jest stosowanie wyników uzyskanych w trakcie badania klinicznego niekomercyjnego. Dane uzyskane w trakcie badania klinicznego niekomercyjnego nie mogą być wykorzystane w celu: 

- uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego,  

- dokonania zmian w istniejącym pozwoleniu,  

- w celach marketingowych. 

Biorąc pod uwagę powyższy przepis, dopuszczalne jest wykorzystanie danych uzyskanych w trakcie badania klinicznego niekomercyjnego w celach naukowych, takich jak opracowanie nowych standardów terapii lub optymalizacji aktualnie stosowanych terapii, a także uzyskanie informacji na temat bezpieczeństwa stosowania badanego produktu leczniczego. Na podstawie badania klinicznego niekomercyjnego może zostać przygotowana publikacja, o ile nie będzie ona miała charakteru marketingowego, a na przykład naukowy. 

Dane uzyskane w trakcie badania klinicznego mogą być wykorzystane w celach uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, dokonania zmian w istniejącym pozwoleniu lub w celach marketingowych, jedynie po zmianie kwalifikacji badania na komercyjne, co odbywa się w trybie art. 37x prawa farmaceutycznego, tj. wymaga uzyskania w tym zakresie pozytywnej opinii komisji bioetycznej, która wyraziła opinię o tym badaniu, oraz wyrażenia zgody przez Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. 

Należy podkreślić, że podmiot będący sponsorem badania niekomercyjnego, w momencie składania wniosku o rozpoczęcie badania, ma obowiązek oświadczenia, że nie zostały zawarte i nie będą zawarte podczas prowadzenia badania jakiekolwiek porozumienia umożliwiające wykorzystanie danych uzyskanych w trakcie badania klinicznego niekomercyjnego w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, dokonania zmian w istniejącym pozwoleniu lub w celach marketingowych. Przez „jakiekolwiek porozumienia” należy rozumieć także postanowienia warunkowe, umowy przedwstępne, listy intencyjne, itp. 

Podsumowując powyższe wywody, należy zauważyć, że obecnie ustawodawca, przyjmując liberalną wykładnię przepisów, stworzył elastyczne ramy prawne do prowadzenia niekomercyjnych badań klinicznych. Podmiot chcący prowadzić badania kliniczne, wymieniony w art. 37 ia pr. farm. może wybrać czy badanie kliniczne ma mieć charakter komercyjny czy niekomercyjny. Sponsor badania niekomercyjnego może przyjmować różnego rodzaju wsparcie, włącznie ze wsparciem pieniężnym, a nawet wykorzystać do badania udostępnioną przez firmę farmaceutyczną niezarejestrowaną cząsteczkę (kandydata na lek) w celu prowadzenia niekomercyjnego badania klinicznego. Nie ma także poważnych przeszkód prawnych aby wykorzystać wyniki niekomercyjnego badania klinicznego do celów komercyjnych, gdy pojawi się taka potrzeba lub możliwość. Jeżeli jeszcze wprowadzone przez ustawodawcę ułatwienia w finansowaniu niekomercyjnych badań klinicznych (art. 37k ust. 1b-1d pr. farm.) będą funkcjonowały, to należy ocenić, że bariery formalne do prowadzenia badań klinicznych niekomercyjnych, na które narzekano przez ostatnie lata, zostały zniesione. Wydaje się zatem, że obecnie wzrost liczby badań klinicznych niekomercyjnych bardziej zależy od potencjału organizacyjnego, znalezienia źródeł finansowania i umiejętności wykorzystania wiedzy przez podmioty uprawnione do prowadzenia tego rodzaju badań niż od dalszych działań ustawodawcy w zakresie znoszenia barier prawnych.   

Piotr Zięcik

piotr.ziecik@zflegal.pl

Artykuł autorstwa adw. Piotra Zięcik ukazał się na łamach dwumiesięcznika 'Badania Kliniczne'